Designación de medicamento huérfano por la FDA para SAF-301.

Hace unos días nos llegó este mail de Karen Aiach de Lysogene con una buena noticia.El SAF-301 ha sido designado por la FDA como medicamento huerfano.

Apreciados,
Estamos muy orgullosos de anunciar que:
Conforme a la Sección 526 de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (21 USC 360 ter), la FDA ha concluido el examen de la solicitud de designación de medicamento huérfano presentada en nombre de lysogène, # 13 a 3.958 y otorgó la condición de huérfana de adeno-asociado vector viral serotipo rh.10 que lleva el SGSH humana y SUMF1 ADNc (nombre de código: SAF-301) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis de tipo IIIA (síndrome de Sanfilippo tipo A).
Se adjunta una copia del archivo PDF de la carta para su referencia.
Se espera que El sitio web de la FDA para ser actualizado durante la noche y el cambio en la situación que se refleja en el sitio web de la FDA mañana por la mañana.
Un comunicado de prensa y las acciones específicas de comunicación en las redes sociales tendrán lugar en los próximos días para anunciar la Designación Huérfana de SAF-301 FDA.
Esta comunicación se llevará a cabo en el marco de la celebración del Día Internacional de MPS, el 15 de mayo, lo que vemos como una coincidencia muy afortunada.
Este será un momento perfecto para compartir este reconocimiento FDA del potencial de nuestro tratamiento en el Síndrome de Sanfilippo, que entró en la etapa clínica en agosto de 2011, con nuestra gran comunidad de pacientes, familiares y cuidadores.

Un cordial saludo,
Karen

Hoy ya es oficial y lo podemos leer en el comunicado de prensa de Lysone.

Esperamos que esta terapia génica se convierta en una realidad terapéutica para todos los afectados de Sanfilippo.