El pasado fin de semana se celebró en Inglaterra el congreso Nacional de MPS UK, exactamente en el Hotel Hilton ,en la localidad de Northampton.Este año se batieron todos los records de participación, unas 600 personas de diferentes síndromes, como también la enfermedad de Fabry, profesionales y familias asistentes acudieron a este acto.
Dos días maratonianos con multitud de ponencias divididas en 3 salas, una exclusiva de Fabry (Sala A) y las otras dos (B-C) para las MPS ,donde se trataron diferentes aspectos de cada síndrome,desde el manejo clínico,las próximos ensayos,las terapias existentes,así como los cuidados paliativos en diferentes momentos de la vida.
Este tipo de congreso tiene mucho éxito debido al gran movimiento que tiene la MPS británica, un formato así no nos funcionaría en España,aunque es importante tomar nota,ya que esta entidad tiene mucha experiencia y es todo un referente en las MPS de mundo.
En cuanto a novedades no podemos decir que haya muchas que no sepamos.Sí que en breve, concretamente en Septiembre comienza un ensayo con Terapia Génica para Sanfilippo A en París con el Dr. Danos al frente.
Lo que parece ser que se retrasa es el comienzo del ensayo con terapia génica para el Sanfilippo B del Dr. Heard.
También se pretende comenzar en breve un ensayo con alta dosis de genisteina ,exactamente 160 mg/kg sería en Manchester para el mes de septiembre, aunque aún se está solicitando ayuda económica a las asociaciones para poder llevarlo a cabo.
En cuanto a la Terapia Intratecal en MPS I, II y III A siguen con la investigación y segun comentan la II ha sido frenada en estos momentos y la III A continúa con éxito en pacientes, en UK y en Holanda. Es posible que en cuanto haya buenos resultados se extienda el estudio a otros países.
En lo referente a avances más significativos es la puesta en marcha de la terapia génica que es sin duda el gran avance en estas enfermedades y la gran posibilidad de esperanza que nos crea a todos los padres.Esperemos que todo vaya adelante , sin duda una vez puesta en marcha y que funcione dará con mayor rapidez resultado en otras patologías como todos los tipos de sanfilippo's, los hunter,los maroteaux lamy,etc..
Dos días maratonianos con multitud de ponencias divididas en 3 salas, una exclusiva de Fabry (Sala A) y las otras dos (B-C) para las MPS ,donde se trataron diferentes aspectos de cada síndrome,desde el manejo clínico,las próximos ensayos,las terapias existentes,así como los cuidados paliativos en diferentes momentos de la vida.
Este tipo de congreso tiene mucho éxito debido al gran movimiento que tiene la MPS británica, un formato así no nos funcionaría en España,aunque es importante tomar nota,ya que esta entidad tiene mucha experiencia y es todo un referente en las MPS de mundo.
En cuanto a novedades no podemos decir que haya muchas que no sepamos.Sí que en breve, concretamente en Septiembre comienza un ensayo con Terapia Génica para Sanfilippo A en París con el Dr. Danos al frente.
Lo que parece ser que se retrasa es el comienzo del ensayo con terapia génica para el Sanfilippo B del Dr. Heard.
También se pretende comenzar en breve un ensayo con alta dosis de genisteina ,exactamente 160 mg/kg sería en Manchester para el mes de septiembre, aunque aún se está solicitando ayuda económica a las asociaciones para poder llevarlo a cabo.
En cuanto a la Terapia Intratecal en MPS I, II y III A siguen con la investigación y segun comentan la II ha sido frenada en estos momentos y la III A continúa con éxito en pacientes, en UK y en Holanda. Es posible que en cuanto haya buenos resultados se extienda el estudio a otros países.
En lo referente a avances más significativos es la puesta en marcha de la terapia génica que es sin duda el gran avance en estas enfermedades y la gran posibilidad de esperanza que nos crea a todos los padres.Esperemos que todo vaya adelante , sin duda una vez puesta en marcha y que funcione dará con mayor rapidez resultado en otras patologías como todos los tipos de sanfilippo's, los hunter,los maroteaux lamy,etc..
Sin duda este tipo de reunión al que desde hace años nos invitan a asistir es una gran oportunidad sobre todo para relacionarnos con familias, doctores y grandes expertos en las MPS y Fabry que ayudan a que estemos al día de la situación.Todo un ejemplo y un referente para nosotros en España.
Durante todo el fin de semana pudimos compartir momentos agradables y conversaciones muy interesantes con algunas asociaciones como la Fundación Jonah's de USA ,con médicos e investigadores y con diferentes familias de MPS.
A la cena de Gala que celebró los 30 años de trabajo de MPS UK asistieron muchas personas de diferentes ciudades de UK y del mundo de las MPS , fue de gran éxito de convocatoria y recaudación. Allí además se le ofreció un regalo de homenaje al Dr. Ed Wraith que recientemente le diagnosticaron una enfermedad neurodegenerativa grave. Desde MPS España lo apoyamos en todo momento y además tuvimos la oportunidad de colaborar en dicho homenaje.
Desde aquí nos gustaría dar las gracias a nuestra amiga Christine Lavery por su trato amable y atento.
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| Dr.Brett E. Crawford (Zacharon Pharmaceuticals Inc.) |
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| Christine Lavery (MPS UK) |
Por favor, si alguien necesita más información sobre alguna cuestión en concreto que se ponga en contacto con la asociación
