El pasado 7 de diciembre,El COMP, (Committee for Orphan Medicinal Products) recomendó a la Comisión Europea la designación como Medicamento Huérfano el Virus Adeno Asociado serotipo 9, AAV9, como vector contenedor del gen Acetilglucosaminidasa-N-a para el tratamiento de Sanfilippo B o MPS IIIB.
Los laboratorios Esteve es la empresa farmacéutica que avala este proyecto ,que se inició hace años a través las becas de MPS al equipo de la Dra. Fàtima Bosch.Un proyecto de terapia génica que ha comenzado con el síndrome de Sanfilippo ,pero que como ya sabemos, será extensible al resto de mucopolisacaridosis si los resultado son positivos.
De momento es una noticia esperanzadora y un primer paso para una posible terapia génica para la mps IIIB,aunque primero habrá que esperar a evaluar y ver como funciona el A para después poder trasladarlo al B. Esto quiere decir que no se realizarán ensayos de forma simultánea,y que por desgracia entre uno y otro pasará tiempo.
La terapia génica es la opción de futuro y que gracias al esfuerzo de diez años de asociación,se está viendo poco a poco todo el trabajo realizado y cada vez más con mayor firmeza.Un trabajo y un camino abierto no solamente a la enfermedad de sanfilippo,sino a todas las MPS, a todas las enfermedades lisosomales y posiblemente a todas las metabólicas.
