MPS estuvo presente en la jornada del día 21,que merecía especial interés por la participación del Dr. Juan Carlos López,editor jefe de la prestigiosa revista Nature Medicine y uno de los grandes expertos a nivel mundial en terapia génica.
A continuación os dejamos un pequeño resumen de lo que allí se habló:
Nature Medicine.- Nature Publishing Group (npg)
El Dr. explicó el papel de la medicina regenerativa en las Enfermedades neurodegenerativas.- Sobre todo en la pérdida de tejido cerebral.
Medicina regenerativa= recuperar la función perdida reemplazando el tejido muerto. A través
de Transplante de órganos, Terapia Celular o Terapia Génica.
Ya desde la historia de un barbero que se metió a estudiar las neurociencias, el Sr. Ambroisé
Paré se comenzó a tratar dichas terapias. Este señor abría las cabezas y las estudiaba.
Para plantearse una persona investigar en terapia celular con una enfermedad
neurodegenerativa debe tener en cuenta varios puntos:
1.- ¿Que queremos curar?
Podemos pensar en las enfermedades crónicas o enfermedades agudas.
2.- ¿Que herramientas tenemos?
Tipos celulares.
3.- ¿Qué barreras hay que superar?
Tanto científicos como no científicos.
Según el Dr. debemos pensar en como llegar y a donde llegar al final de la terapia a todos los
pacientes.
Para saber que queremos curar debemos hacer una gran búsqueda por internet de que es
lo que hay más investigación y que resultados hay obtenidos. Eso nos facilitará comprender
algunos aspectos. Después debemos conocer las herramientas, como las células, de cordón
umbilical, también lo utilizan en sangre menstrual o de médula Osea…
Como obstáculos se nos plantea el diagnóstico temprano, el cual no lo tenemos a día de hoy
aún y si lo tuviésemos ¿que haríamos?.
Considerar que la Terapia Celular es muy agresiva y que las terapias existentes algunas son
muy buenas, y tener en cuenta que las terapias malas complican el diseño de ensayos clínicos.
Trató el tema de la producción (gmp, Volumen, mecanismos..) también considerando los
efectos secundarios, en conclusión no sabemos lo suficiente.
Hoy en día podemos decir que estamos en el punto de una Terapia "Sin Ley"
desde 1987, donde abundan muchos ensayos clínicos pobremente controlados y realizados de
manera casi clandestina. Y la inversión es realizada mayoritariamente por la competencia. Los
inversores son muy conservadores.
En resumen en cuanto a la Terapia Celular comentar que este campo está aun en pañales. No
de Transplante de órganos, Terapia Celular o Terapia Génica.
Ya desde la historia de un barbero que se metió a estudiar las neurociencias, el Sr. Ambroisé
Paré se comenzó a tratar dichas terapias. Este señor abría las cabezas y las estudiaba.
Para plantearse una persona investigar en terapia celular con una enfermedad
neurodegenerativa debe tener en cuenta varios puntos:
1.- ¿Que queremos curar?
Podemos pensar en las enfermedades crónicas o enfermedades agudas.
2.- ¿Que herramientas tenemos?
Tipos celulares.
3.- ¿Qué barreras hay que superar?
Tanto científicos como no científicos.
Según el Dr. debemos pensar en como llegar y a donde llegar al final de la terapia a todos los
pacientes.
Para saber que queremos curar debemos hacer una gran búsqueda por internet de que es
lo que hay más investigación y que resultados hay obtenidos. Eso nos facilitará comprender
algunos aspectos. Después debemos conocer las herramientas, como las células, de cordón
umbilical, también lo utilizan en sangre menstrual o de médula Osea…
Como obstáculos se nos plantea el diagnóstico temprano, el cual no lo tenemos a día de hoy
aún y si lo tuviésemos ¿que haríamos?.
Considerar que la Terapia Celular es muy agresiva y que las terapias existentes algunas son
muy buenas, y tener en cuenta que las terapias malas complican el diseño de ensayos clínicos.
Trató el tema de la producción (gmp, Volumen, mecanismos..) también considerando los
efectos secundarios, en conclusión no sabemos lo suficiente.
Hoy en día podemos decir que estamos en el punto de una Terapia "Sin Ley"
desde 1987, donde abundan muchos ensayos clínicos pobremente controlados y realizados de
manera casi clandestina. Y la inversión es realizada mayoritariamente por la competencia. Los
inversores son muy conservadores.
En resumen en cuanto a la Terapia Celular comentar que este campo está aun en pañales. No
tenemos los medios ni las herramientas suficientes. Es un campo complicado y a veces buscando en
lo sencillo se llega a buenos resultados.
En cuanto a la Terapia Génica es más sencilla que la anterior.
Crea mayor credibilidad y tiene una mayor tradición. Existen condiciones monogénicas en las
Enfermedades Metabólicas, posible también en el sistema Inmune o en la piel o hasta incluso
en las enfermedades del Sistema Nervioso.
lo sencillo se llega a buenos resultados.
En cuanto a la Terapia Génica es más sencilla que la anterior.
Crea mayor credibilidad y tiene una mayor tradición. Existen condiciones monogénicas en las
Enfermedades Metabólicas, posible también en el sistema Inmune o en la piel o hasta incluso
en las enfermedades del Sistema Nervioso.
Lo último en Terapia Génica es en los ojos en la enfermedad Amaurosis Congénita de Leber. que desde hace 20-25 años se está estudiando.
Existen problemas adicionales al cerebro. Tener en cuenta los vectores, los pocos pacientes
que hay y sobre todo la seguridad que debe conllevar. Es importante que si existe un error en
un paciente la terapia génica puede tener un retroceso de 10 años.
En resumen Se deben buscar terapias menos ambiciosas y no para curar completamente según
comenta el experto. Esta forma de pensar pesimista es para ayudar a que expertos digan que
ahora más que nunca son capaces de afrontar los retos.
Existen problemas adicionales al cerebro. Tener en cuenta los vectores, los pocos pacientes
que hay y sobre todo la seguridad que debe conllevar. Es importante que si existe un error en
un paciente la terapia génica puede tener un retroceso de 10 años.
En resumen Se deben buscar terapias menos ambiciosas y no para curar completamente según
comenta el experto. Esta forma de pensar pesimista es para ayudar a que expertos digan que
ahora más que nunca son capaces de afrontar los retos.
Jordi Cruz. Mps España.
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